用药|罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？( 二 )
2015年 ， 浙江省将思而赞等3种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围 。 2018年 ， 浙江又将地拉罗司、醋酸兰瑞肽等8种罕见病药物与其他20种药物一起纳入大病保险支付范围 。
此外 ， 浙江还在全国第一个建立省级统筹的罕见病用药保障专项基金 ， 按每人每年2元标准 ， 实行全省统一保障范围、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理 。 据蔻德罕见病中心测算 ， 浙江省每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿元 。
不过上述报告也提醒 ， 目前仍有14种罕见病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保目录 ， 其中高值、特别昂贵的药物保障问题尤为突出 。
前段时间引起广泛关注的70万元一针的天价药——诺西那生钠注射液就是其中的缩影 。 这是一种罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的特效药 。 在一些国家 ， 这款特效药已被纳入医保 ， 或者有其他药品福利计划 ， 购药成本大大降低 。 而在中国 ， 因为这款药在2019年2月才获批上市 ， 错过了参加当年医保谈判的机会 ， 没能纳入医保 。
如何摸清家底
对于上述SMA天价药的问题 ， 国家医保局曾回应称 ， 除了药物的原材料、研发成本等 ， 药企也会考虑利润问题 ， 该药处于市场垄断 ， 已被纳入医保谈判日程 。 暂未拿到医保谈判入场券的诺西那生钠注射液原研药企渤健公司也公开表示 ， 正在积极争取推动罕见病药物进入医保 。
罕见病用药纳入医保 ， 是大多数罕见病患者的共同心愿 ， 但从医保的角度考虑 ， 罕见病用药支付仍然是个复杂的决策过程 。 病人有多少？都在哪里？有哪些用药需求？在决定是否纳入医保前 ， 一系列问题都等着回答 。
【用药|罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？】2010年 ， 中华医学会遗传学分会将罕见病定义为患病率低于50万分之一的疾病 ， 或新生儿发病率低于万分之一的遗传病 。 北京大学医药管理国际研究中心主任史录文表示 ， 照此估算 ， 我国罕见病患者大约有2000万人 ， 这是一个庞大的弱势群体 ， 其治疗所需孤儿药(罕见药 ， 用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)的可及性亟待提高 ， 罕见病的法律制度设计、政策应对等方面也远远滞后于医学发展和社会需要 。
一系列问题不仅困扰着政策研究者 ， 也是许多罕见病患者及家属的关切 。
90后王军的小侄女是戈谢病患者 ， 他从2016年开始积极参与戈谢病防治的社会倡导工作 。 他的家乡山西 ， 已经将戈谢病治疗药物纳入省级医保统筹 。 但他有些遗憾地告诉采访人员：我们能联系到的病友大概就三四百人 。 而按发病概率估算 ， 全国应该有戈谢病患者上千人 ， 但这些人在哪儿 ， 我们不知道 。
刘金柱接触了很多罕见病患者及家属 。 他说 ， 因为大多数罕见病都是遗传疾病 ， 所以很多父母都不愿暴露自己或者孩子的身份 ， 也不太愿意参与病友组织的交流活动 。
钟琪则有更直接的担心——公开身份后会影响本职工作 。 她是一位公务员 ， 此前多年体检结果都没有异常 。 她还一度为罕见病感到自卑和愧疚 ， 感觉自己欺骗组织了 。 但她后来才了解到 ， 许多医生也不了解她最后确诊的基底细胞痣综合征 。 帮我确诊的医生也就接触过2个病例 。
中国罕见病联盟发布的《2019年中国罕见病综合社会调研》显示 ， 在对全国44761名医务工作者开展调研后发现 ， 有65.9%的受访者不了解罕见病 ， 38.5%的受访者从未诊治过罕见病 ， 只有12.5%的受访者熟悉国家罕见病政策 ， 有43.1%的受访者表示罕见病医疗信息获取困难 。
怎么摸清罕见病群体的家底？在8月22日举行的2020第二届罕见病合作交流会上 ， 北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授指出 ， 出台罕见病目录、开展病患大数据分析和打造全国罕见病诊疗协作网 ， 是近年来为支持罕见病群体在顶层设计上推出的三大举措 。
据介绍 ， 国家卫健委医政医管局已组建由全国324家医院组成的罕见病诊疗协作网：由北京协和医院提供多学科综合诊疗、远程医疗支持 ， 32家省级牵头医院接收区域转诊 ， 实施诊疗方案；291家成员医院进行患者初诊判断 ， 汇总上报病情 。
此外 ， 国家卫健委指导建立了中国罕见病诊疗服务信息系统 ， 实现病例直报 ， 目前已有40余万条罕见病诊疗服务信息 。 北京协和医院还率先建设了罕见病临床队列研究和注册登记系统 ， 从2016年12月运行至今 ， 已有54840例罕见病注册登记档案 。
只有深入了解全国罕见病发病基数、哪些疾病相对高发 ， 了解哪些疾病更易致残、致贫、危及生命 ， 才能向国家建言献策 ， 有助于国家合理科学作出规划 。 张抒扬说 。
怎么跑赢用药最后一公里
对于患者规模的数据 ， 赛诺菲特效药事业部罕见病与罕见血液病疾病业务负责人俞蕾也非常关心 。 在她看来 ， 一些罕见病用药若想享受医保谈判资格 ， 还需要经过清晰的基金测算 ， 这就需要患者数据 。
赛诺菲在罕见病领域耕耘多摸清家底年 ， 研发了治疗戈谢病、庞贝病、渐冻症、多发性硬化等罕见病的特效药 ， 从1999年开始与慈善组织合作 ， 为一批戈谢病患者提供无偿药品援助20年 。
推荐阅读
- 罕见！朝鲜凌晨阅兵，庆祝建党75周年
- 川普公布新冠用药清单，总费用不到3000美元！
- 呼吁监委彻查、医保局封杀行贿药企
- 大学教授都看不起病，中国医保是不是有大问题？
- 美国人若患新冠免费享受总统用药?医生说听听就好
- 川普鸡尾酒独门用药哪来？高尔夫球友奉上
- 抓住机遇 中国经济迎来罕见的调整时机
- 川普作健康状 又吃重症用药 实际状况扑朔迷离
- 罕见病|本月起新一批抗癌药减征增值税 降低患者用药成本
- 医保|合肥医保便民服务再升级，线上医保不打烊