新冠肺炎_社会|1年药费超200万 ，庞贝病少年求学寻找生路( 三 )
送儿子上学前几天 ， 赵丽心里有点犯怵 。 离家千里去天津 ， 陪读之路是否能顺利 ， 儿子的身体条件是否能完成大学学业 ， 以及最重要的是 ， 能不能用上价格昂贵的特效药 。 前路未卜 ， 这都考验着这个初中辍学的农村妇女 。
知识改变命运 ， 在这个家庭身上 ， 得到了浓烈的体现 。 教育和医疗 ， 是罕见病患者受影响最集中的体现 。 当身体被病痛折磨 ， 很多人无法继续学业 。 而大多数罕见病还面临无药可医、无法确诊的境地 ， 这更加重了家庭的负担 ， 也就让他们更难改变生存状况 。
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4.让孤儿药进入医保
王立新 ， 是天津的血友病患者 ， 也是中国罕见病组织发展网络的秘书长 ， 他一直在关注着王唯佳的新闻 。 他和很多病友都很振奋——一个全国重点大学能够敞开胸怀 ， 接纳一个罕见病患者 ， 这对全国其他成千上万的病友来说 ， 是莫大的鼓舞 。
从两岁被查出患有血友病 ， 到今年54岁 ， 从无药可治 ， 到今天治疗常态化 ， 王立新亲身经历了整个过程 。
血友病 ， 是一种由于血液中某些凝血因子的缺乏 ， 而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病 。 最初 ， 血友病的治疗没有特效药 ， 只能靠输血来维持 。 到上世纪90年代末 ， 才有了血源性凝血因子等相关药物 。 2002年 ， 药品进入医保目录 。 2008年 ， 血友病被纳入门诊特殊病的目录清单 。 至此 ， 血友病的治疗发生了革命性的变化 。
同时 ， 天津还建立了分级诊疗机制 ， 整个天津共有14家医院可以给血友病人用药治疗 ， 分级诊疗让治疗的压力不会集中在某一家指定医院 。 根据王立新所在的公益机构“血友病之家”统计 ， 目前天津共有500多名血友病患者 ， 每个月只需要自费2000元左右 ， 就可以维持正常的生活状态 。
实际上 ， 如果你是第一次见到他 ， 已经很难把他和罕见病患者联想到一起 。 血友病在整个罕见病群体中的境遇 ， 已经算是非常好 。 王立新希望可以把这个经验 ， 分享给其他更多的罕见病群体 ， 少走弯路 ， 为推动医保政策而努力 。
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今年八月 ， 王立新和庞贝氏罕见病关爱中心联合起笔写了一封呼吁信 ， 关于把庞贝病特效药美而赞纳入国家基本医保目录 ， 并有125名病人联名签署 。
其实不仅是庞贝病 ， 王立新和他所在的公益机构 ， 也在收集戈谢病、黏多糖贮积症等其他治疗价格高昂的罕见病信息 ， 包括药品名称、价格、生产厂家 ， 以及患者年医药费用 ， 整理成册 。 他们希望通过这些来自病友一手的信息 ， 为国家医保局提供参考资料 ， 更全面了解罕见病 。
5、未来可期
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9月18日 ， 国家医保局公示了今年通过形式审查的申报药品名单 ， 共有18种药物通过 ， 涉及到13种罕见病 。 庞贝病所需要的美而赞 ， 就在其中 。 下一阶段会开展专家审评、谈判竞价 ， 最终确认是否会进入国家医保药品目录 。 但这依然让广大病友 ， 看见了希望 。
就在发稿这两天 ， 爸爸王洪波带着王唯佳在北京用药 ， 从下次开始 ， 他就可以不用奔波 ， 直接在天津的医院治疗 。
一切都在往好的方向发展 。
（看看新闻Knews采访人员：赖瑗 耿博阳 编辑：小真）
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