基因|“基因魔剪”来了！首个CRISPR基因编辑临床获受理( 二 )
此外 ， 基因编辑疗法也在癌症、罕见病等领域寻求突破 。 据介绍 ， 博雅辑因也正在与CAR-T公司联手 ， 探索将基因编辑技术用于通用型CAR-T产品研发来治疗癌症 。
伦理争议：有待验证的安全性
CRISPR/Cas9并不是人类掌握的第一种基因编辑技术 ， 但因为比之前的同类技术更加简便和快捷 ， 冠有“基因魔剪”之名 ， 被形容为可以像修改WORD文档一样对基因进行编写 。 自2012年面世至今 ， CRISPR迅速成为热门 ， 被应用于多个领域 。 但直至今日 ， 医学界对于其究竟是“上帝的手术刀 ， 还是魔鬼的镰刀”仍有颇多疑虑 。
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今年10月诺奖颁给两位女性科学家以表彰她们发现“基因魔剪” 。
清华大学药学院教授、副院长尹航公开表示 ， 基因编辑面临非常重要的一点是生物伦理 。 使用基因编辑后 ， 造成的影响可能会长期留在人类基因组 ， 对整个种群造成长期影响 。 因此对这一技术的应用也要非常谨慎 。
北京航空航天大学生物学教授叶盛则认为 ， CRISPR未来发展需要解决两大问题 ， 一是编辑效率 ， 二是脱靶风险 。 “只有提高效率 ， 避免脱靶 ， 才能让基因编辑走得更远” 。
对于基因编辑面临的伦理风险 ， 魏东指出 ， 基因编辑作为一项非常强大的技术 ， 目前在国内外科学界都已经达成共识 ， 不允许其用于编辑生殖细胞 。 而造血干细胞或者T细胞是成人体细胞 ， 不会变成生殖细胞遗传给后代 。 “从目前体外试验和体内动物试验结果来看 ， 我们的工艺和分析方法可以检测到在保证编辑效率和保护造血干细胞活性和干性的同时 ， 没有发现显著的脱靶现象 ， 也没有发现致瘤性或残留性 ， 或者与基因编辑相关的毒性 。 ”
不过魏东也表示 ， 基因编辑能走多远 ， 最终取决于技术本身的安全性系数和有效性系数 ， 而这一切需要在临床试验中进一步验证 。
据悉 ， 国家药监局药品审评中心在今年9月连续发布了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》和《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》 ， 被业界视为一大信号 。 而过去短短两年 ， 博雅辑因完成7亿元融资 ， 也在某种程度上透露出资本对基因编辑临床转化前景的信心 。
【采访人员】严慧芳
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