全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市(11)
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作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物 ， 诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批 。 截至2018年12月31日 ， 全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗 。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO） ， 采用Ionis的专有反义技术开发 ， 旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失 ， 造成SMN蛋白缺乏 ， 进而引起的SMA 。 诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接 ， 从而增加完整长度SMN蛋白的产生 。 ASO是一种合成的核苷酸短链 ， 可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达 。 通过使用这项技术 ， 诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量 。 诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药 ， 直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中 ， 正是SMA患者因SMN蛋白水平不足 ， 导致运动神经元出现退行性变的部位 。
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