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药明康德|赛诺菲研发改革进展如何？来看看6个月的“成绩单”( 三 )


药明康德|赛诺菲研发改革进展如何？来看看6个月的“成绩单”
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▲目前血友病疗法在治疗负担和保护水平两方面还未能两全其美（图片来源：参考资料[1]）
赛诺菲公司开发创新疗法的目标是超越目前上市疗法的局限性 。 该公司开发的BIVV01是一款治疗A型血友病患者的下一代凝血因子VIII替代疗法 。 这款创新融合蛋白将重组凝血因子VIII与Fc、VWF和XTEN蛋白片段融合在一起 ， 显著延长了因子VIII的半衰期 。 这一改进让BIVV001在血液中的半衰期超过40小时 ， 是普通重组因子VIII的三倍 。 它在一次注射之后 ， 能够让严重血友病患者体内的因子VIII水平在随后~3.5天内接近正常人的水平 。 这意味着他们可能可以像正常人一样从事更为剧烈的体育运动 。
而与Alnylam公司联合开发的fitusiran是一款只用每月注射一次 ， 就可以提供较高保护水平的RNAi疗法 。 近日宣布的2期开发标签扩展试验结果表明 ， 接受这一疗法治疗的患者的中位年出血率（ABR）为0.86次 。 而且它可以治疗A型和B型血友病患者 ， 不论他们体内是否产生了针对外源凝血因子的抗体 。 Fitusiran具有成为“best-in-class”非凝血因子疗法的潜力 。
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▲Fitusiran的长期疗效结果（图片来源：参考资料[1]）
此外 ， 赛诺菲公司还在与圣拉斐尔特里松基因疗法研究院（ST-TIGET）联合开发首款基于慢病毒的体内给药血友病基因疗法 。 目前研发管线中进度较快的血友病基因疗法都是基于腺相关病毒（AAV）载体 。 这些基因疗法虽然已经在临床试验中展现出长期疗效 ， 但是由于很多患者体内已经存在针对AAV的中和抗体 ， 他们可能并不适合接受这类基因疗法的治疗 。 而且由于AAV病毒不会整合到细胞的基因组中 ， 转基因表达的凝血因子水平在接受一次性治疗之后会逐年降低 ， 可能无法达到真正“治愈”效果 。
而基于慢病毒的基因疗法在人体中不存在已有的中和抗体 ， 而且由于它将转基因整合到患者细胞的基因组中 ， 这些转基因能够伴随着患者细胞的分裂而增长 ， 从而提供“治愈”的可能 。 赛诺菲联合开发的这款基因疗法已经在临床前模型中表现出持久的效力 ， 预计将在2022年进入临床开发阶段 。
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▲治疗血友病的慢病毒基因疗法和AAV基因疗法的比较（图片来源：参考资料[1]）
在今天的研发日活动上 ， 赛诺菲还宣布 ， 该公司与葛兰素史克（GSK）联合开发的新冠病毒重组蛋白候选疫苗的研发进度进一步加快 ， 预计将在今年9月进入临床试验 ， 最快可能在明年1月获得潜在紧急使用授权 。 这一技术平台已经用于生产该公司获批上市的流感疫苗 。 赛诺菲预计到2021年1月 ， 有望生产1亿剂疫苗 ， 并且在2021年将产能扩展到每年生产10亿剂疫苗 。
“基于创新技术平台 ， 以及从患者需求和疾病信号通路中获得的洞见 ， 我们大幅度加快了6大重点开发项目的研发投入 ， “赛诺菲首席执行官Paul Hudson先生在新闻稿中指出：”自从去年12月以来 ， 我们已经在扩展变革性药物研发管线方面取得重大进展 。 我们独特的研发策略将帮助赛诺菲达到为患者提供改变医疗范式的疗法和疫苗的目标 。 “
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【药明康德|赛诺菲研发改革进展如何？来看看6个月的“成绩单”】图片来源：参考资料[1]


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