新浪科技综合■拯救被“遗落”的10%患者，这种RNA疗法带来了什么？新浪科技综合2020-07-14 11:01:280阅( 二 )
文章图片
图4/5图片来源：123RF开发罕见病药物 ， 难点何在？
根据世界卫生组织（WHO）的统计 ， 全球有5000—8000种罕见病 。 Lockhart博士表示 ， 与开发常见病药物相比 ， 开发罕见病药物面临的一大挑战是患者太少 ， 很难招募到足够数量的患者 ， 可能需要在世界各地设点进行临床试验 。 此外 ， 由于信息有限 ， 加上很多医生本身缺乏相关经验 ， 因此在罕见病的诊断上往往存在不足 。
开发罕见病药物的另一个难点是临床试验终点的设定 。 如果某种罕见病没有获批药物 ， 没有开发出用于临床试验的终点 ， 那么药物开发者可能不得不创建自己的终点 ， 然后对其进行验证 ， 并努力说服FDA其意义所在 。 这将是一个非常艰难的过程 。 另一方面 ， 对某些罕见病而言 ， 想要达到终点并非易事——例如 ， 如果主要终点涉及减缓疾病的进展 ， 很可能需要很长时间才能看到治疗组与安慰剂组/未接受治疗的历史对照组之间的差异 。
Lockhart博士说 ， 非常幸运的是 ， 由于Vertex Pharmaceuticals公司所做的工作 ， CF临床试验终点已经比较明确 ， 且数据获取周期相对较短 。 与此同时 ， PCD的临床途径、主要终点、次要终点等均与CF非常相似 ， 所有这些都为ReCode公司的开发工作奠定了很好的基础 。
最后一个需要正视的问题则是资金/商业可行性 。 “人们需要知道这是一种可以治疗的疾病 ， 药物能够得到批准并且能在商业上获得成功 。 ” Lockhart博士如是说 。 不过 ， 他同时指出 ， 诸如FDA推出的孤儿药资格这样的激励政策 ， 以及患者和患者倡导组织的积极参与 ， 对罕见病药物的开发工作非常有帮助 。
尾声
2019年10月 ， 17岁的Ellie在空中吊环上尽情地飞舞、旋转、翻滚 ， 演绎着一支支令人惊艳的“空中芭蕾” 。 此时 ， 距离她第一次接受Trikafta的治疗已经过去了近四年 。
人类距离彻底征服囊性纤维化还有多远？在Lockhart博士看来 ， 尽管距离治愈还有一段距离 ， 但人类已经取得了很好的进展 ， 在Trikafta等药物的帮助下 ， 很多患者的病情变得可控 ， 并且过上了悠长、充实、丰富多彩的生活 。
文章的最后 ， 我们期待ReCode公司的研究计划能够顺利推进 ， 为CF患者和PCD患者带来更多更好的治疗选择 。
文章图片
图5/5
推荐阅读
- 【新浪科技综合】7月底挂牌上市 理想汽车：不予置评新浪科技综合2020-07-20 19:27:350阅
- 新浪科技■神州租车：已向港交所申请7月21日上午九时起复牌新浪科技2020-07-20 19:25:400阅
- #新浪科技#独家|井贤栋内部信：上市意味着更大的责任 对蚂蚁人提出三点要求新浪科技2020-07-20 19:25:330阅
- 新浪科技综合■10000亿大消息：支付宝母公司要上市了 两大交易所回应新浪科技综合2020-07-20 19:25:000阅
- 考生|2020年山东省省属事业单位初级综合类岗位笔试温馨提示
- #新浪科技#蚂蚁集团据悉选择多家银行安排规模100亿美元香港IPO事宜新浪科技2020-07-20 19:08:220阅
- #新浪科技综合#别了创业板“第一大忽悠” 乐视1600亿市值“灰飞烟灭”新浪科技综合2020-07-20 19:07:470阅
- 减负了！广州初中生综合素质评价填报流程有简化！
- 数据|金融科技时代：品高全栈云的国产化演进
- 「新浪科技综合」传滴滴出行启动IPO 目标估值800亿美元新浪科技综合2020-07-20 18:32:290阅