移植|重症SLE少女在东莞成功治疗，采用造血干细胞移植( 二 )
2019年10月 ， 小晴从协和医院转入春富研究型准备开展造血干细胞移植术 。 小晴是幸运的 ， 与父亲配型成功 ， 2019年11月11日 ， 成功输注了父亲的外周血干细胞 ， 2020年2月12日 ， 小晴恢复良好 ， 达到了出院标准 。 至今 ， 小晴已出院半年 ， 基本恢复正常生活 ， 即将回归学校 。
两地跨学科专家团队为患者打造生命直通车
小晴的病例不仅是全球首例用异基因移植成功治疗罕见病LPI继发SLE ， 也证明了异基因移植治疗SLE是安全可行的 。
“研究院还在继续提高移植成功率 ， 降低死亡率 ， 希望有一天把死亡率降低到小于1% ， 研究院已成功开展3例TCRαβ-T细胞清除移植手术 ， 它将进一步提升移植的安全性与成功率 ， 随着TCRαβ-T细胞清除移植技术的开展 ， 不仅仅是SLE ， 很多有免疫缺陷的孩子都能够通过这种安全的新移植技术来治愈 。 ”李春富教授表示 。
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“孩子的治疗很成功 ， 效果令人满意 。 ”北京协和医院儿科主任宋红梅教授说 ， 小晴是一个很成功的例子 。 对于更多的免疫缺陷病 ， 异基因移植都可以提供一个很好的治疗方法 ， 今后我们还要在这方面与春富研究院做进一步的尝试 。
两位专家表示 ， 很多罕见病都是由于基因缺陷导致的 ， 有待医学科研进一步深入 。 随着基因检测技术的进步和普及 ， 这些病的诊断率会越来越高 ， 认知也会越来越深入 。 而造血干细胞移植技术的逐步完善 ， 则为这些疾病的治疗提供了强有力的“武器” 。
【移植|重症SLE少女在东莞成功治疗，采用造血干细胞移植】【采访人员】欧雅琴
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