21新健康|3000亿医药巨头子公司上市首日破发大跌7％，医药股不香了？( 四 )
从产业化实力上看 ， 美国药企从抗体筛选、病毒生产到细胞制备全流程覆盖 ， 商业化水平高 。 中国大多数由研发机构或医院牵头 ， 药企角色是技术支持或提供病毒 ， 难以有效鼓励国内企业参与CAR-T疗法产业化 。
从制造上来看 ， CAR-T技术涉及到基因工程载体的构建和CAR-T细胞制备两个问题 ， 包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗 。 由于试剂等耗材成本、CART细胞的质控检测成本、细胞产品GMP厂房运营成本、第三方认证和质检的费用都很高 ， 目前终端成本很难下降 ， 今后落地的价格也会很高 ， 这也是诺华和Kite Pharma产品价格高昂的原因 。
在某些情况下 ， 基因疗法可以为患者节省进一步的花费 ， 但业界质疑在于各国的医保体系可以负担多少这样的患者 。 Evaluate Pharma预计 ， 到2024年将推出68种基因疗法 ， 当年将带来160亿美元的收入 ， 且仅治疗6000种已知的单基因疾病中的一小部分 ， 生物制药巨头和资金将持续进入这一领域 。
亘喜生物总裁曹卫此前对21世纪经济报道表示 ， “高效又实惠 ， 让企业有一定的回报、让中国老百姓承担得起 ， 这是一个巨大的命题 ， 解决这个巨大的命题需要企业进行技术革新 。 ”
对于中国企业面临的产业化难题 ， Brian Min认为与全球相似 ， “你需要选择合适的产品 ， 要多样化、有多个靶点；要考虑针对中国基因的特性；要克服高制造成本；要考虑商业化：到底需要怎样的基础设施才能够销售这些产品 ， 谁会愿意为此买单 ， 他们又是如何买单的 ， 我们必须要把这些问题都解决 。 ”
对于企业来说 ， 另一项挑战来源于CAR-T知识产权的申报和保护 。 此前加利福尼亚州陪审团裁定 ， 吉利德要向BMS及其合作伙伴等支付5.85亿美元 ， 以及其子公司所犯的专利侵权费27.6％ ， 共计约7.52亿美元 。
CAR-T专利保护的着眼点包括嵌合组合的序列、治疗方法、T细胞、各种载体与转染方法 。 CAR-T几大巨头Juno、诺华和Kite专利用于保护核酸序列、抗原结合序列等 ， 各有侧重 ， 但目前在专利层面已经出现矛盾 。
这提醒中国企业后续应该注重CAR-T专利的保护 。 一方面 ， 如果国内公司对于相关序列没有任何改造 ， 势必会被视为侵权；另一方面 ， 国内每个公司的优势不同 ， 可以在很多方面改进现有技术 ， 包括增强特异性与亲和力 ， 改进载体 ， 提高转染率等 。 此外国内研发产品跨出国外会面临相关专利风险 ， CAR-T制备工艺复杂 ， 也会导致专利的格局变得复杂 。
21新健康综合自：21世纪经济报道（作者：卢杉）、中国基金报、融资中国、金融界、医谷、腾讯港股、界面新闻
图片来源：视觉中国
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