江苏龙网

  1. 首页 > 生活 > >

21新健康|3000亿医药巨头子公司上市首日破发大跌7％，医药股不香了？( 三 )


在癌症治疗上 ， 免疫疗法是继手术、放化疗及靶向治疗之后的又一次历史性突破 ， 其崛起背后是投资源源不断的支持 ， 大量研发资金、技术和人员的投入 ， 同时也无可避免地面临着高投入、高风险、高失败率的焦虑 。
由于医疗技术天然的专业壁垒 ， 免疫治疗的发展还伴随着高监管 ， 但从许多方面来看 ， 近年来监管对于生物制药、免疫治疗等领域来说是强有力的助力 ， 不管是FDA、EMA还是我国的NMPA等监管机构 ， 都向行业传递一个明确的信息：突破创新 ， 我们将予以批准 。
2020年7月24日 ， 全球迎来第三款CAR-T细胞疗法产品上市 。 FDA宣布批准吉利德旗下Kite Pharma细胞疗法Tecartus上市 ， 用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者 。 这是继2017年诺华和Kite两个CAR-T产品获批之后的又一突破 。 吉利德也成为全球首家拥有多个商业化CAR-T产品的公司 。
中国免疫细胞治疗已成为仅次于美国的第二大市场 。 虽然美国CAR-T产品商业化不断加速 ， 大洋彼岸的中国尚未有产品获批上市 。 但是从2018年传奇生物递交首例CAR-T临床申请至今 ， 国内已有多家药企CAR-T研发进入临床 ， 两家公司产品上市申请获受理 。
而国内CAR-T产品也陆续开启产业化进程 ， 科济生物、银河生物、恒润达生物等CAR-T产品申报临床相继获受理 。 2020年2月 ， 复星凯特CAR-T产品上市申报受理 。 同时 ， 国内外制药公司或CAR-T研发公司合作越来越密切 ， 如复星医药与Kite Pharma ， 药明与Juno ， 传奇生物与美国强生 ， 上海西比曼与诺华制药 。 在国内外同时申报IND ， 分别开展临床 ， 可以共享临床数据 。
随着国内CAR-T产品商业化在即 ， 监管层也表现出了更加积极主动的姿态 。
7月6日 ， 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》 ， 进一步细化免疫细胞治疗产品开展临床试验的技术建议 ， 为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南 。
“中国的药监部门跟进是比较快的 ， 审批流程基本上跟国际接轨 ， 说明我们监管部门对细胞治疗行业是积极推动和扶持的 。 ”上海市生物医药科技产业促进中心主任傅大煦此前在接受21世纪经济报道采访时表示 。
时至今日 ， 国内从业者前两年说“拿着一个PPT说自己做CAR-T就能融到钱”的时期已经过去 ， 从知识产权、靶点选择和布局、临床设计、人才与团队、临床应用、产业化实力、高制造成本、商业模式等方面 ， 国内CAR-T产品公司还有众多难题待解 。
细胞基因治疗产业在全球正在进入一个快速发展时期 。 2019年全球共有细胞疗法1011项 ， 其中CAR-T疗法有568项 ， 占56.2% ， 其中细胞免疫治疗占比约80% 。
预计至2030年 ， 仅美国FDA就有望批准40至60种细胞和基因疗法 。 “2019年大概有74亿美元都投入其中 ， 细胞治疗项目约有20亿美元 。 ”GenScript ProBio首席执行官Brian Min表示 ， 目前全球有1000多家公司致力于细胞和基因治疗的项目 ， 其中中国排名第二 。
对于中国市场来说 ， 细胞基因治疗从技术创新到产业化、商业化的道路探索才刚刚开始 ， CAR-T技术的工艺开发、法规政策、申报经验、高成本、商业化发展等难题待解 。
从融资金额分布来看 ， 在已披露融资金额的34家企业中 ， 有42%累计融资额超过1亿元 ， 融资超过5亿元的企业有5家 ， 分别为上海细胞治疗、传奇生物、亘喜生物、药明巨诺、吉凯基因 。
傅大煦表示 ， 相较于美国 ， 中国CAR-T技术尤其缺乏具有临床转化潜力的创新型研究 。 CAR-T细胞治疗核心专利主要掌握在诺华、Kite Pharma等行业巨头手中；中国缺乏技术核心专利 ， 该领域同质化竞争更为惨烈 。 临床上看 ， 中国起步相对晚、设计相对简单 ， 缺乏优秀的免疫治疗临床科学家和成熟的医疗团队 ， 临床研究可操作性较差 。 从监管上看 ， 中国细胞治疗政策历经多次变化 ， 目前双轨制管理 ， CAR-T细胞制备和质控方面与国际巨头差距较大 。


推荐阅读


上一篇：焦虑症|心理学家：焦虑症不能依赖吃药，坚持这个方法你就能走出焦虑症

下一篇：花卉大全|这几种花除了观赏性强，还能做成枕头芯，睡觉更安心