第二例艾滋患者“被治愈”:基因疗法是未来方向？( 三 ) 原标题：第二

尽管骨髓移植治疗需要运气，而且非常昂贵，但是从“柏林病人”到“伦敦病人”治疗的有效性，我们可以获得的启示是，治疗艾滋病，未必就得完全采用骨髓移植的方式。我们还可以采用基因疗法来改造HIV感染者和发病者体内的T细胞，使之成为CCR5Δ32基因突变的T细胞，从而抗御HIV的入侵。

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说实话，科学家早就在这么做了。美国南加州大学的研究人员采用锌指核酸酶（一种基因剪刀）对人类造血干细胞敲除CCR5基因，然后把敲除CCR5基因的干细胞移植到一个“人源化”的小鼠模型（转基因小鼠具有人类的免疫系统）中，这些干细胞可以分化成多种血细胞，同时保留了CCR5缺失的特性。然后，研究人员用HIV感染小鼠，结果表明HIV入侵T细胞时受到抑制。

此后，美国宾夕法尼亚大学的研究人员对艾滋病病人试验这种方法，并对其进行了改进。他们把病人的T细胞提取出来，通过锌指核酸酶基因剪刀改造后，生成CCR5Δ32基因突变的T细胞，再回输到患者体内。一周内，病人体内基因改造的T细胞比例迅速上升。不过，在数周时间里，患者血液中经过基因改造的T细胞又会逐渐回落，因此，需要反复改造患者的T细胞，并回输其体内。