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“基因剪刀，早两年拿诺奖也没问题”( 三 )


《中国科学报》：这是女性科学家第六次获得诺贝尔化学奖 ， 您如何看待女性科学家的科研优势？
韩泽广：科学研究不存在性别歧视 。 在生物医学领域 ， 女性研究人员占比较多 。
作为一门以实验为主的科学 ， 除了需要想象力 ， 从事实验工作还需要细心、耐心、平和的心态 ， 女性比男性更具有优势 。 今年的诺贝尔物理学奖也有一位优秀的女性研究人员 。
高彩霞：也许在中国没有那么明显 ， 但很多其他国家的男性和女性科学家 ， 尤其到了PI（首席研究员）或者教授这个位置 ， 比例非常不协调 。
这个奖项的颁发不是因为性别 ， 但她们俩的工作的确也向全世界证明：女科学家可以和男科学家一样优秀 。 包括昨天的诺贝尔物理学奖获得者也有一位女科学家 。
《中国科学报》：我国在基因编辑研究领域的进展如何？您对这项技术有什么期待？
裴端卿：可以说我国在基因编辑工作的亮点是世界一流的 ， 与其他国家没太大区别 。
其实 ， 我国在生命科学领域上过去10年的发展 ， 要感谢这个技术 ， 它提供了便利的工具 ， 这也是可喜的事情 。
目前基因编辑技术最早的基本技术环节都解决了 ， 但脱靶效应、效率问题等问题 ， 值得进一步关注 。 下一步应该在基本机理的研究加深一些 ， 尤其在生化机理上应该寻求一些基础研究突破 。
目前应用上很广泛 ， 农业、畜牧业、基因治疗、检测手段开发等 。 此外还应该加强基因编辑体系的深化和优化 ， 国内好几个小组都在做 ， 在国际上很有影响力 。
吴宇轩：我们目前正在做地中海贫血的基因治疗研究 。 地中海贫血和镰刀状贫血是全世界最高发的单基因遗传病 ， 但除了异体造血干细胞移植 ， 没有有效根治策略 ， 但是异体造血干细胞的配型又很困难 。
有了基因编辑技术 ， 我们可以直接取出病人的造血干细胞 ， 在体外对特定的位点进行编辑 ， 再移植回去 ， 就有望对这种疾病做到根治 。
美国的转化速度很快 ， CRISPR出现以后 ， 夏彭蒂耶联合创办了CRISPR Therapeutics公司 ， 开始开发针对地中海贫血和镰刀型贫血症等疾病的基于CRISPR的基因编辑疗法 。
2018年 ， 他们开始启动首个通过基因编辑治疗血液类疾病的临床试验 ， 使用的是我和哈佛医学院导师Daniel Bauer共同开发的治疗策略 。
我回国后 ， 和上海邦耀生物和中南大学湘雅医院合作 ， 率先完成了通过基因编辑治疗两例β0/β0重型地中海贫血患者的科研性临床试验 。
这两个患者经过一个多月的治疗后出院 ， 已经脱离输血 ， 血红蛋白恢复至正常人水平 。
现在 ， 中美的科研团队已经从疗效和安全性上证明了基于CRISPR的基因编辑疗法可以成为一种针对地中海贫血和镰刀型贫血症的新一代临床治疗策略 。
我预测 ， 三至五年内 ， 如果全世界能有机构完成完整的临床试验 ， 这项技术很有可能就可以被批准上市 ， 造福广大患者 。
未来 ， CRISPR技术可以推广到其他单基因及多基因遗传病 ， 甚至是更广泛疾病的治疗 。
例如 ， 如果把肿瘤免疫和基因编辑技术结合 ， 理论上可以通过基因编辑技术改造免疫细胞 ， 以提高其肿瘤杀伤效果 ， 所以 ， CRISPR在各类疾病治疗中的潜力不可估量 。
《中国科学报》：如何看待人类的想象力和道德之间的博弈的？
裴端卿：我们人类用的工具 ， 基本上用的淋漓尽致 。 当新的技术出来 ， 有积极的一面 ， 可能也有担忧的一面 ， 基因编辑技术很典型的案例 。 在体细胞编辑方面 ， 基本没什么太大的问题 ， 现在讨论的热点是人类生殖细胞/胚胎基因编辑研究 。
2015年12月 ， 在首届国际人类基因组编辑峰会上 ， 对这一伦理问题进行了比较激烈而富有成效的讨论和研究 ， 同时在相关的科学杂志发表了他们的呼吁 ， 让大家重视技术以及伦理问题和社会各界认识与共识等话题 。


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