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药物|阿尔茨海默症新药难在哪

持续攀升的发病率 ， 无药可医的困境 ， 让阿尔茨海默症（AD）成了一道难以跨越的天堑 ， 但凡有一丝研发喜讯 ， 都会成为患者和家属的宝贵希望 。 最新的好消息来自美国食品和药物管理局（FDA） ， 医药公司渤健和卫材推出的阿尔茨海默症药物将会被送至FDA的评审台 ， 时隔17年之后 ， FDA会再次批准治疗阿尔茨海默症的新药吗？
药物|阿尔茨海默症新药难在哪
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新的希望
353美元 ， 当地时间11月4日美股收盘时 ， 渤健的股价攀升了42% ， 几乎是近期日均交易量的8倍 ， 盘中一度涨至363.92美元 ， 创下8个月以来的新高 。
股价创新高的背后 ， 是渤健在AD领域传出来的喜讯 。 当天 ， FDA在官网上公布了咨询委员会提供的背景资料 。
其中 ， FDA审评员指出 ， 渤健的实验性AD药物被证明有效 ， 增加了其迅速获得批准的机会 。 “申请人已经提供了大量的有效性证据来支持批准” ， FDA工作人员在该机构网站上发布的一份审查该药物的文件中表示 。
根据安排 ， 当地时间11月6日 ， 由FDA召集的一个由外部专家组成的小组预计将会开会 ， 讨论渤健和卫材公司用于治疗AD患者的阿杜卡奴抗体（Aducanumab）生物制品许可（BLA）申请 ， 并投票决定是否向FDA推荐批准这款创新疗法 。
据了解 ， 阿杜卡奴抗体是一种与β淀粉样蛋白（β-amyloid）结合的人类单克隆抗体 。 它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合 ， 然后通过激活免疫系统 ， 将沉积蛋白清理出大脑 。 主要是针对AD轻度认知障碍患者 。
早在今年7月 ， 渤健和合作伙伴卫材就向FDA提交了阿杜卡奴抗体的生物制剂上市许可申请 。 一个月后 ， FDA表示 ， 将对两家公司的实验性AD药物阿杜卡奴抗体进行快速审查 ， 而这也是FDA 17年来首次审查治疗这种精神疾病类药物的申请 。
进入快速审查通道意味着FDA将于明年3月7日对该药物的上市批准作出决定 ， 这比标准审查通常预期的10个月要更快 。 受该消息提振 ， 渤健当天的股价截至收盘时上涨了10% 。
如今 ， 无论是即将来临的审批 ， 还是背景文件里的初步认可 ， 都足以让渤健兴奋不已 。
值得一提的是 ， FDA通常会遵循咨询委员会的建议来审批药物 。 而在此前不久 ， FDA刚刚将11人外部专家咨询小组中一位持批评意见的成员驱除 ， 该成员为梅奥诊所的临床神经病学家大卫·诺普曼博士 ， 他的名字已经从FDA外部专家顾问预备会议上被撤下 。
数据争议
不过 ， 也不可高兴得太早 ， 毕竟 ， 审批流程还未开始 ， FDA的态度也无从明确得知 。 在AD药物领域 ， FDA一直没有松口 ， 自2003年以来 ， FDA尚未批准任何有关治疗AD的新药 。 更何况 ， 渤健阿杜卡奴抗体的数据还存在争议 。
比如被剔除的大卫·诺普曼就对试验数据有质疑 。 诺普曼参与了这款药物的临床试验 ， 上周日 ， 他在一篇论文中写道 ， “阿杜卡奴单抗治疗阿尔茨海默症认知功能障碍的功效无法通过临床试验得出不同的结果” ， 并呼吁渤健进行另外的第三阶段试验 。
除了诺普曼的质疑之外 ， FDA也有统计专家称渤健的分析数据存在缺陷 ， 并不能证明阿杜卡奴抗体的有效性 。
事实上 ， 在研发路上 ， 渤健也经历了挫折 。 渤健很早之前就开始了阿杜卡奴抗体的试验 ， 2017年10月 ， 渤健和卫材开始就这款药物的开发和商业化展开合作 。
去年3月 ， 渤健和卫材宣布 ， 由于临床数据令人失望 ， 他们将停止这款针对AD轻度认知障碍患者的药物的全球III期临床试验 。 根据渤健的说法 ， 在分析了截至2018年12月26日的来自1748名患者的数据之后 ， 相关研究在完成后不太可能达到预期效果 。
但到了去年10月 ， 两家公司又宣布 ， 在与FDA讨论并进一步分析更大量的数据之后 ， 他们将寻求对该药物的监管批准 。


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